XQuick Search
Is Ruxolitinib an Effective and Safe Therapy for Chronic Myeloproliferative Diseases?
Burcu Aslan Candır1, Sema Seçilmiş1, Ersin Bozan1, Samet Yaman1, Tuğçe Nur Yiğenoğlu1, Merih Kızıl Çakar1, Mehmet Sinan Dal1, Fevzi Altuntaş2, Fevzi Altuntas11Ankara Oncology Training and ResearchHospital, Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation Center, University of Health Sciences, Ankara, Turkey2School of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Hematology, Ankara Yıldırım Beyazıt University, Ankara, Turkey
INTRODUCTION: Polycythemia vera (PSV), essential thrombocytosis (ET), and primary myelofibrosis (PMF) are BCR/ABL negative chronic myeloproliferative neoplasms (CMPNs). As a result of abnormal clonal proliferation of hematopoietic cells, these disorders have a higher risk of thrombosis, bleeding, leukemic transformation, and worsening in quality of life. While stem cell transplantation is the sole curative option for CMPNs, symptomatic therapies gain importance. The purpose of this study is to assess the results of patients with CMPNs treated with ruxolitinib at our center.
METHODS: The data from eighteen patients (six patients with PSV and twelve patients with PMF) who were treated with ruxolitinib at our center between January 2013 and January 2022 were analyzed in this retrospective cohort study.
RESULTS: Six PSV patients who received ruxolitinib were included in the study. Three patients with splenomegaly previous to ruxolitinib, had a response of spleen volume, median of 6 months. There were no hematological or non-hematological adverse effects, thrombolytic or cardiovascular complications, or leukemic transformation throughout a median of 6 (range 2-52) months of ruxolitinib treatment.
Twelve patients with PMF used ruxolitinib were included in the study. Spleen volume response was observed in six patients (50%) at a median follow-up of 12 months, while symptomatic response was observed in nine patients (75%) during a median of 15.5 months of ruxolitinib treatment. Any thrombolytic or cardiovascular complications were observed.
DISCUSSION AND CONCLUSION: Ruxolitinib is an appropriate and safe treatment option for patients who are not candidates for hematopoietic stem cell transplantation.
Ruksolitinib Kronik Miyeloproliferatif Hastalık için Etkili ve Güvenli Bir Tedavi mi?
Burcu Aslan Candır1, Sema Seçilmiş1, Ersin Bozan1, Samet Yaman1, Tuğçe Nur Yiğenoğlu1, Merih Kızıl Çakar1, Mehmet Sinan Dal1, Fevzi Altuntaş2, Fevzi Altuntas11Sağlık Bilimleri Üniversitesi Ankara Dr. Abdurrahman Yurtaslan Onkoloji Eğitim ve Araştırma Hastanesi, Hematoloji Kliniği ve Kemik İliği Nakil Ünitesi, Ankara, Türkiye2Yıldırım Beyazıt Üniversitesi, İç Hastalıkları ve Hematoloji Anabilim Dalı, Ankara, Türkiye
GİRİŞ ve AMAÇ: Polisitemi vera (PSV), esansiyel trombositoz (ET) ve primer miyelofibroz (PMF), BCR/ABL negatif olan kronik miyeloproliferatif hastalıklardır (KMPH). Bu hastalıklarda hematopoietik hücrelerde anormal klonal proliferasyon sonucu artmış tromboz, kanama, lösemik transformasyon riski yanı sıra hayat kalitesinde bozulmalar görülmektedir. Hastalıkların tedavisinde kök hücre nakli tek küratif seçenek iken semptomatik tedaviler ön plana çıkmaktadır. Bu çalışmada amaç, merkezimizde ruksolitinib ile tedavi edilen KMPH hastalarının sonuçlarını değerlendirmektir.
YÖNTEM ve GEREÇLER: Bu retrospektif kohort çalışmada Ocak 2013 ile Ocak 2022 tarihleri arasında merkezimizde ruksolitinib ile tedavi edilen 18 hastanın (altı hasta PSV ve on iki hasta PMF) verileri analiz edildi.
BULGULAR: Ruksolitinib alan altı PSV hastası çalışmaya alındı. Ruksolitinib öncesinde splenomegalisi olan üç hastada, ortanca 6 aylık tedavi süresince dalak hacmi yanıtı gözlendi. Ortanca 6 aylık (2-52 aralığında) ruksolitinib tedavisi boyunca hematolojik veya hematolojik olmayan yan etkiler, trombolitik veya kardiyovasküler komplikasyonlar veya lösemik transformasyon görülmedi.
PMF tanısı ile ruksolitinib kullanan on iki hasta çalışmaya dahil edildi. Altı hastada (%50) ortanca 12 aylık takipte dalak hacmi yanıtı gözlenirken, dokuz hastada (%75) medyan 15,5 aylık ruksolitinib tedavisi sırasında semptomatik yanıt alındığı gözlendi. Trombolitik veya kardiyovasküler komplikasyon gözlenmedi.
TARTIŞMA ve SONUÇ: Hematopoietik kök hücre nakli için aday olmayan hastalarda ruksolitinib uygun ve güvenli bir tedavi seçeneğidir.
Corresponding Author: Burcu Aslan Candır, Türkiye
Manuscript Language: English