Özet

GİRİŞ ve AMAÇ

Polisitemi vera (PSV), esansiyel trombositoz (ET) ve primer miyelofibroz (PMF), BCR/ABL negatif olan kronik miyeloproliferatif hastalıklardır (KMPH). Bu hastalıklarda hematopoietik hücrelerde anormal klonal proliferasyon sonucu artmış tromboz, kanama, lösemik transformasyon riski yanı sıra hayat kalitesinde bozulmalar görülmektedir. Hastalıkların tedavisinde kök hücre nakli tek küratif seçenek iken semptomatik tedaviler ön plana çıkmaktadır. Bu çalışmada amaç, merkezimizde ruksolitinib ile tedavi edilen KMPH hastalarının sonuçlarını değerlendirmektir.

YÖNTEM ve GEREÇLER

Bu retrospektif kohort çalışmada Ocak 2013 ile Ocak 2022 tarihleri arasında merkezimizde ruksolitinib ile tedavi edilen 18 hastanın (altı hasta PSV ve on iki hasta PMF) verileri analiz edildi.

BULGULAR

Ruksolitinib alan altı PSV hastası çalışmaya alındı. Ruksolitinib öncesinde splenomegalisi olan üç hastada, ortanca 6 aylık tedavi süresince dalak hacmi yanıtı gözlendi. Ortanca 6 aylık (2-52 aralığında) ruksolitinib tedavisi boyunca hematolojik veya hematolojik olmayan yan etkiler, trombolitik veya kardiyovasküler komplikasyonlar veya lösemik transformasyon görülmedi. PMF tanısı ile ruksolitinib kullanan on iki hasta çalışmaya dahil edildi. Altı hastada (%50) ortanca 12 aylık takipte dalak hacmi yanıtı gözlenirken, dokuz hastada (%75) medyan 15,5 aylık ruksolitinib tedavisi sırasında semptomatik yanıt alındığı gözlendi. Trombolitik veya kardiyovasküler komplikasyon gözlenmedi.

TARTIŞMA ve SONUÇ

Hematopoietik kök hücre nakli için aday olmayan hastalarda ruksolitinib uygun ve güvenli bir tedavi seçeneğidir.